（一）工作宗旨

遵守宪法、法律、法规和国家政策，推动罕见病药物的研发;促进可用于罕见病治疗的药物说明书的更新;降低罕见病药物的治疗费用;推动医保政策、药物引进审批政策的改进;促进医师药师对罕见病的诊治认识;最终改善罕见病患者的用药困境。

（二）主要职责

1、推动医院和药企的深度合作，以临床需求为导向，结合基础机制研究推进药物研发;

2、对于某些可用于罕见病治疗的老药，联合药企开展临床试验，更新药物说明书，增加罕见病适应证;

3、建立罕见病用药网络化管理系统及疗效、不良反应监测体系;

4、培训基层医院、社区医院医生及药师对罕见病的认识，开展罕见病识别、诊断、治疗、用药培训工作;

5、提升政府、社会对罕见病用药问题的认知和重视程度，推动罕见病用药相关政策的制定，促进罕见病用药的研发和生产。

6、推动罕见病药物儿童剂型的研发。

7、制定、推广常见罕见病的用药规范。

（三）办公室

设在中国医学科学院北京协和医院。

（四）成员名单

主任委员

宋红梅

副主任委员

范建高 罗小平 徐 萍 王 威

委员(按姓氏笔画顺序排序)

卜书红 王子梅 王锦刚 王 薇 毛华伟 文飞球

卢庆红 吕 翼 朱 华 朱建伟 任立红 向 伟

刘 卓 杜小莉 李智平 杨 劲 杨 林 杨 莉

杨 悦 吴润晖 邱 季 邹朝春 张玉琴 张松筠

袁 云 殷 蕾 黄 亮 隋忠国 鞠秀丽