2024年6月1日下午，中国药师协会第十五届药师大会新质生产力促进罕见病治疗与新药研发分论坛顺利举行。本次分论坛由中国药师协会临床试验用药品管理工作委员会和罕见病用药工作委员会承办，首都医科大学附属北京安贞医院药事部主任林阳教授和中国医学科学院北京协和医院儿童医学中心、儿科学系主任宋红梅教授共同担任分论坛主席。上海交通大学医学院附属新华医院药学部卜书红主任、山东第一医科大学附属省立医院药学部沈承武主任、北京协和医院儿科马明圣主任、首都医科大学附属北京友谊医院研究型病房董瑞华主任、首都医科大学附属北京天坛医院杨莉主任、首都医科大学附属北京佑安医院药学部刘炜主任担任分论坛主持。

会议伊始，中国药师协会孟丽华副会长发表了热情洋溢的致辞。她强调了新质生产力在药物临床研究和罕见病治疗中的重要作用，并表示新质生产力的融入将为药物临床研究带来更先进的研究手段和更精准的数据支持，有助于深入理解药物作用机制和靶点，为新药研发奠定基础。最后，她表示中国药师协会将继续发挥桥梁和纽带作用，推动各方力量整合与协作，为新药临床研究和罕见病治疗创造有利条件。

林阳教授在致辞中强调了药物临床研究的重要性，以及药师在其中的关键作用，呼吁搭建合作平台，利用现代科技手段提高研究效率和成果质量，倡导以人文关怀理念贯穿研究过程，培养专业人才，为药物临床研究事业注入新活力。

宋红梅教授在致辞中指出了罕见病治疗的重要性和紧迫性，并呼吁社会各界加强合作，加大对罕见病研究和治疗的支持力度。她还强调了患者权益和关爱罕见病群体的重要性，希望共同努力为罕见病患者带来更多希望和改善生活质量的机会。

在接下来的学术报告环节，各位专家学者围绕罕见病治疗与新药研发的主题，分享了自己的研究成果和经验。

北京协和医院药剂科杜小莉主任药师以《罕见病药物政策与药学服务案例分享》为题，介绍了罕见病用药的国家政策和国内外现状，并分享了“协和举措”“协和经验”“协和标准”“协和案例”，以促进全国各地方和医院进一步解决罕见病新药研发、审批和医院准入的进程。在报告中她还提出了四点展望，即制定罕见病用药法律法规，提升管理效力；加大研发的激励力度；建立多元渠道和多方支付机制的医疗保障体系；加强罕见病用药保障供应能力。

首都医科大学附属北京安贞医院林阳主任药师围绕《药师参与临床研究与试验药品管理》，分享了药师参与临床研究与试验药品管理的经验，强调了药师在新药研发中的重要作用。她指出，试验用药品是药物临床试验的核心，国家对于试验用药品管理有明确的要求，现阶段国内各医院需要持续努力，最终达到先进的理想的试验药品管理水平。未来要继续加强用药管理，保障受试者安全，发挥药师作用，助力临床研究。

河北医科大学第二医院张松筠主任医师主讲题目为《急性间歇性卟啉病长程管理》，介绍了急性间歇性卟啉病的流行病学、发病机制、急慢性症状及并发症特点和诊断流程，尽早识别急性发作先兆症状，有助于临床及早开展诊疗和急救。此外，规避诱因、预防性应用血红素、罕见病预防用药都是并发症预防的重点内容。最后张主任强调，卟啉病作为罕见病中发病率较高的疾病，疾病识别极为重要，患者的长程管理需要MDT协作，需要药师的协同参与，为更多的患者带来生活的希望。

苏州大学附属第二医院的潘杰主任药师主讲题目为《核药的临床研究与药品管理》，介绍了核药研发的背景、国内外研发现状和前景，放射性治疗药物临床试验的设计考虑、所需资质，核素病房、检测实验室的建设与管理的硬件要求。核药临床试验的药品管理关注要点包括核药生产的生命周期、以核药特性为基础的药品全流程管理、满足项目和产品双线管理的信息系统支持。今后还需要开展急性放射毒性等多方面的研究，同时也需要关注辐射防护和跨学科合作及人员培训，希望未来能够与同道们加强合作共同完善核药的临床研究、管理和应用。

首都医科大学附属北京天坛医院杨莉主任药师主讲题目为《重症肌无力的药物治疗进展》，针对重症肌无力传统治疗药物和靶向生物制剂进行了详细介绍，指出重症肌无力患者长期用药具有复杂性，药师需要全面考虑患者依从性、药物有效性和治疗安全性。传统治疗虽显著降低死亡率，但仍有不少患者受疾病症状或药物不良反应的困扰。新型靶向免疫治疗能够为患者更好地缓解疾病症状，拥有更好的生活质量，但需要注意的是，由于干预靶点在免疫系统的位置不同，不同生物制剂的疗效和安全性存在差异。最后通过病例分享，展示了老年重症肌无力患者临床药物治疗管理的重点要点。

北京生物制品研究会会长、中华预防医学会疫苗临床专委会常委兼秘书长时念民以“新形势下疫苗临床试验相关法规技术要求”为题，介绍了全球疫苗临床试验研发进展和品种分布的特点、中国疫苗国际化现状和趋势、国内疫苗相关法律法规以及核查中研究者/申办者履责中存在的常见问题。近年我国对标国际标准，推动建立与制药强国发展目标相匹配的疫苗监管体系，满足人民群众对疫苗质量安全的需求，正在全球健康领域发挥越来越重要的作用。生物制品行业正处于高速发展的阶段，改善和提高现有传统生物制品的质量，研制针对突发重大传染病的疫苗和生物制品治疗药物等都是亟待关注的重点。

北京协和医院马明圣副主任医师以“尿素循环障碍的识别诊断和氮清除剂治疗的重要性”为题，介绍了尿素循环障碍患者急慢性期和特殊亚型的临床表现，指出该疾病可在任何年龄段急性发病，症状轻重与血氨水平直接相关，需要做好症状鉴别诊断，挽救患者生命。依据《中国尿素循环障碍诊断治疗和管理指南》，他讲解了急慢性期治疗的血氨及氨基酸的管理目标、治疗策略，指出尿素循环障碍患者的长期治疗目标是保持稳定的代谢控制，消除慢性并发症，并实现正常的生长发育，需要多学科综合管理。

首都医科大学附属北京安贞医院心内科副主任医师严研以“降胆固醇单片复方制剂临床应用中国专家共识解读”为题，介绍了中国ASCVD血脂管理现状、联合降脂治疗的临床需求、联合降脂治疗中单片复方制剂的优势。通过展示中等强度他汀类药物/胆固醇吸收抑制剂SPC临床研究，进一步解读《中国血脂管理指南》中对中等强度他汀类药物/胆固醇吸收抑制剂SPC的使用建议，提示应在进行ASCVD总体风险评估和危险分层后再选择降脂治疗药物，并根据指南给出了可参考的血脂管理路径。

最后，会议主席林阳主任药师和对本次会议进行了总结，本次分论坛创新主题，聚焦罕见病治疗与新药研发的迭代、创新，让参会者在交流中得以拓宽新思路、探索新想法、提出新举措。

本次分论坛的成功举办，为罕见病治疗与新药研发提供了新的思路和方法，促进了各方的合作与交流。相信在各方的共同努力下，罕见病治疗与新药研发将取得更加丰硕的成果，为患者带来更多的希望和福祉。